ERDERA JTC 2025 “Pre-clinical therapy studies for rare diseases using small molecules and biologicals – development and validation”

La Alianza Europea para la Investigación de las Enfermedades Raras (ERDERA) se ha creado para seguir ayudando a coordinar los esfuerzos de investigación de los países europeos, asociados y no europeos en el ámbito de las enfermedades raras y aplicar los objetivos del Consorcio Internacional de Investigación en Enfermedades Raras (IRDiRC). Estas acciones siguen a las cinco convocatorias transnacionales conjuntas de proyectos de investigación sobre enfermedades raras lanzadas anteriormente por el Programa Conjunto Europeo de Enfermedades Raras (EJP RD) desde 2019.

El JTC 2025 de ERDERA se centrará en: " Estudios terapéuticos preclínicos de enfermedades raras con moléculas pequeñas y productos biológicos – desarrollo y validación".

Los proyectos deben centrarse en un grupo de enfermedades raras o en una única enfermedad rara si no existen razones o pruebas válidas que demuestren las ventajas de agrupar las enfermedades. Si se centran en una sola enfermedad rara, los solicitantes deben especificar claramente por qué no es apropiado trabajar en un grupo de enfermedades raras. La clasificación de las enfermedades raras sigue la definición europea, es decir, una enfermedad que no afecta a más de cinco de cada 10.000 personas en la Comunidad Europea, los Estados asociados a la CE y Canadá.

Las propuestas deberán cubrir al menos dos de las siguientes áreas:

1. Desarrollo de terapias novedosas en un entorno preclínico mediante estudios de modelos de enfermedades celulares, organoides y animales, y/o uso de modelos in silico o de inteligencia artificial para acelerar la tasa de éxito de la fase preclínica.
2. Desarrollo de biomarcadores predictivos y farmacodinámicos correlacionados con la eficacia de la terapia en un entorno preclínico que puedan servir como criterios de valoración sustitutivos.
3. Replicación de los estudios preclínicos en un laboratorio independiente para aumentar la validez de los resultados exploratorios.
4. Estudios preclínicos de prueba de concepto que demuestren la actividad farmacológica in vitro e in vivo, la farmacocinética y la farmacodinámica del medicamento en investigación (es decir, molécula(s) pequeña(s) y/o producto biológico) y los primeros datos toxicológicos y de seguridad, así como estudios que apoyen la preparación para iniciar la autorización del ensayo clínico conforme a los requisitos reglamentarios.

Los siguientes enfoques y temas están excluidos del ámbito de aplicación del JTC 2025:

• Terapias ATMP (medicamento de terapia génica (incluidas las terapias basadas en ARNm), medicamento de terapia celular somática, producto de ingeniería tisular, según la definición de la EMA).
• Desarrollo de nuevos modelos de células/organos/animales, que ya deberían estar establecidos.
• Creación o ampliación de estudios de historia natural / registros de pacientes.
• Ensayos clínicos intervencionistas para demostrar la eficacia de fármacos/tratamientos/procedimientos quirúrgicos/procedimientos médicos. Esto incluye estudios que comparen la eficacia, por ejemplo, de dos técnicas quirúrgicas o terapias, y proyectos cuyo objetivo principal sea la realización de un estudio clínico de farmacovigilancia de fase IV.
• Proyectos centrados únicamente en enfermedades neurodegenerativas raras que estén dentro del ámbito de la Iniciativa de Programación Conjunta para la Investigación de Enfermedades Neurodegenerativas (JPND). Éstas son: Enfermedad de Alzheimer y otras demencias; Enfermedad de Parkinson (EP) y trastornos relacionados con la EP; Enfermedades priónicas; Enfermedades de las neuronas motoras; Enfermedad de Huntington; Atrofia muscular espinal y formas dominantes de Ataxia espinocerebelosa. Los investigadores interesados deben remitirse a las correspondientes convocatorias del JPND. No obstante, las demencias/enfermedades neurodegenerativas infantiles son elegibles.
• Enfermedades infecciosas raras, cánceres raros y efectos adversos raros de medicamentos en tratamientos de enfermedades comunes. Las enfermedades raras con predisposición al cáncer son elegibles.

Cada consorcio debe contar con un mínimo de cuatro (4) y un máximo de seis (6) socios elegibles de al menos cuatro (4) países diferentes que participen en la convocatoria. Uno (1) de esos socios debe ser un investigador novel (Early Career Researcher – ECR). El número de socios puede aumentarse hasta ocho (8) si se incluyen socios de los países con menor representación (República Checa, Estonia, Letonia, Lituania, Eslovaquia, Turquía) o si se incluye un ECR adicional.